.人的常见眼部疾病。这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔,出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症,这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年,他接受了去除眼睛上疤痕组织的手术,但疤痕很快又长了回来。之后,安东尼奥的视力不断恶化,较终导致他走路都很困难。
迈阿密眼科研究所角膜创新实验室团队从治疗安东尼奥皮肤损伤的实验性基因治疗凝胶获得启发,尝试将该方式塔生物技术公司,配制了适应的药物。
安东尼奥的病情是由一种基因突变引起的,该基因有助于产生一种名为胶原蛋白7的蛋白质,这种蛋白质将皮肤和角膜黏合在一起。而名为Vyjuvek的治疗方式使用灭活的单纯疱疹病
去年8月,安东尼奥的右眼在术后开始滴眼药水。他的视力因手术恢复,而眼药水让疤痕不再复发,视力水平每个月都有 改善,现今
团队表示,通过改变病毒传递的基因,该“滴眼液疗法”未来还可用于治疗多种疾病。例如福克斯营养不良症,这种营养不良症影响了美国1800万人,约占该国角膜移植手术的一半。
这不是一项实验室研究,而是真实存在的病例。为了治疗这位患有罕见疾病的青少年,多种创新疗法齐下。先有治疗他皮肤损伤的实验性基因治疗凝 . .
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