成都基因眼科治疗 (基因疗法滴眼液让男孩恢复视力)

方式可能帮助数以百万计的人。

阿方索·萨瓦特尔医生拿出两张安东尼奥·文托·卡瓦哈尔眼睛的照片。其中一张照片上，两个眼球都为浑浊的瘢痕所覆盖。在通过滴眼液进行数月基因治疗后拍摄的另一张照片显示，两 睛都不再有瘢痕。

安东尼奥在14年的大部分时间里都是盲人，但他现今重见光明了。

这名少年患有先天的营养不良型大疱性表皮松解症，这是一种罕见的遗传疾病，会导致全身和眼睛里出现水疱。不过，他在参加一项旨在测试 局部基因疗法的临床试验时，他的皮肤状况得到了改善。这让萨瓦特尔有了一个想法：如果能对这一疗法进行改造，将它用于安东尼奥的眼睛会怎样样呢？

这一洞见不仅帮助了安东尼奥，还为类似疗法打开了大门，这些疗法有可能治疗数以百万计人的其他眼疾，包括常见眼疾。

2012年，安东尼奥一家持特殊签证从古巴来到美国，这种签证让安东尼奥得以在美国治疗他的病，全.约有3000人受到这种疾病影响。他曾做手术去除了眼睛上的瘢痕组织，但瘢痕后来又长了回来。安东尼奥的视力越来越差，较终他对于四处走动都觉得不 。

萨瓦特尔当时没有任何答案，他试图安抚这名男孩：“我会找到解决办法。我只是需要一些时间。我正在努力。”

萨瓦特尔记得安东尼奥当时说：“是的，我知道你会的。这让我有力量继续下去。”

有一次，安东尼奥

这家总部设在匹兹堡的公司的联合创始人兼研发总裁苏玛·克里希南说，这个想法很有意义，“尝试一下没有坏处”。

安东尼奥的病是由帮助生成一种名为7型胶原的蛋白质的基因发生突变引起的，这种蛋白质可以将皮肤和眼角膜都粘附在一起。这种疗法利用一种灭活的单纯疱

眼手术，随后萨瓦特尔开始用滴眼液为他进行治疗。

克里希南说，他们很谨慎，经常.它是否 。

萨瓦特尔说，安东尼奥的眼睛在手术后康复，瘢痕没有复发，每个月都有明显的好转。医生们较近测量了安东尼奥右眼的视力，结果是近乎适合的20 25(相当于0.8)。

萨瓦特尔说，通过改变病毒传递的基因，基因疗法滴眼液有可能用于其他疾病。

查看近视手术科普视频+摘镜的几种方法(视频)