自2000年代中期的早期以来,光遗传学凭借它用光激活神经元的潜力,成为恢复盲人患者视力的一项有希望的技术。近年来,至少有两家公司宣布开始进行临床试验,在人体中测试基于光遗传学的疗法,其中的一家公司较 近宣布,因视网膜色素变性(retinitis pigmentosa)而失明或几乎失明的患者在治疗后可以检测到光和运动。
这篇论文中描述的这名58岁男子是一项临床试验的. 名参与者,该试验由GenSight Biologics公司部分资助,旨在评估该疗法的 性,其次是疗 。在参加该试验的40年前,该男子被诊断出患有视网膜色素变性。视网膜色素变性是一种罕见的遗传性疾病,会导致视网膜上的感光细胞退化,从而导致失明。
为递送到失明的视网膜上。
具体来说,他们将较 较 严重的眼睛的中央视网膜中。这种通过腺相关病毒(AAV)载体递送的光敏蛋白基因需要几个月的时间才能在细胞表面上完全表达。一旦发生这种情况,就需要用设计好的护目镜来激活它,这种护目镜可以检测到周围环境光线的变化,并实时将光脉冲投射到用AAV载体处理过的视网膜细胞上。
用的技术。这是一项能够实现视觉恢复的技术。在治疗之前,这名患者几乎无法检测到光线,但在开始训练的七个月后,他报告了视觉改善的. 个迹象。
0.1038 s41591-021-01351-4。
José-Alain Sahel et al. Partial recovery of visual -01351-4.
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